Прежде медицина знала два основных пути лечения - хирургический метод и медикаментозный. Ряд дополнительных способов - физиотерапия, массаж, диеты, - почти всегда выполняют сопутствующие функции и редко являются ведущими в терапии тяжёлых заболеваний. Генная терапия обеспечивает лечение болезней, прежде не поддававшихся терапии.

Суть этой методики заключается в применении методов генной инженерии. Рассмотрим для примера генную терапию гемофилии - заболевания, которое прежде нельзя было излечить, а здоровье больных поддерживалось постоянным введением веществ, недостаток синтеза которых приводит к нарушению свёртываемости крови. Гемофилия имеет ряд вариаций и при наиболее распространённой форме отмечается недостаток белка, называемого восьмым фактором свёртывания.

Для лечения гемофилии методом генной терапии у больного забирают незначительное количество крови. Из этой порции выделяют несколько особых эндотелиальных клеток. Выделенные клетки культивируют на питательных средах, где они размножаются. Формируется чистая культура человеческих клеток. В генетический материал, который ответственен за синтез всех белков человеческого организма, удаётся встроить информацию. Это происходит при помощи генноинженерно модифицированных вирусов, «впрыскивающих» несколько генов в человеческие клетки, Когда вирус работает «во вред», таким образом, например, человек заражается герпесом. В условиях же лаборатории генной инженерии, в наследственный материал человека встраиваются гены, кодирующие синтез недостающего больному гемофилией восьмого фактора.

В результате врач имеет в своём распоряжении клетки, по всем параметрам являющиеся клетками данного конкретного пациента, но обладающие важным дополнительным свойством - синтезирующие недостающий больному белок.

Полученную культуру клеток вводят в кровь пациента. Они поселяются в костном мозге и селезёнке, где размножаются и продолжают синтезировать восьмой фактор. Таким образом, человек раз и навсегда излечивается от гемофилии.

Описанная методика - уже не теория. Удалось добиться успеха в экспериментах на мышах, проведённых под руководством доктора Роберта Хебелла (Robert Hebbel). Через некоторое время после введения клеток с изменённым генетическим набором, ученые отметили повышение уровня VIII фактора свертывания крови, причем он повышался более чем на сто процентов от нормы. В настоящий момент ученые планируют перейти к испытаниям на собаках, а потом на добровольцах. Это исследование было поддержано Национальными институтами здравоохранения и компанией Octagen Corp.

Генетическая терапия способна обеспечить здоровье пациентам, болезни которых считаются неизлечимыми. Помимо гемофилии, проводятся эксперименты по борьбе и с рядом других тяжёлых заболеваний. Так, на прошлой неделе мы сообщали об успешном проведении генной терапии артрита на людях.

Быстрому развитию генной терапии, несомненно, способствовали результаты, полученные в ходе выполнения проекта «Геном человека». Международный проект «Геном человека» был начат в 1988 г. Это один из самых трудоемких и дорогостоящих проектов в истории науки. Если в 1990 г. на него было потрачено около 60 миллионов долларов в целом, то в 1998 г. одно только правительство США израсходовало 253 миллиона долларов, а частные компании - и того больше. В проекте задействованы несколько тысяч ученых из более чем 20 стран. С 1989 года в нем участвует и Россия, где по проекту работает около 100 групп. Все хромосомы человека поделены между странами-участницами, и России для исследования достались третья, тринадцатая и девятнадцатая хромосомы. Основная цель первого этапа проекта - выяснить последовательность нуклеотидов во всех молекулах ДНК человека и установить локализацию, т.е. полностью картировать все гены человека. Сейчас первый этап завершён.

На втором этапе, который сейчас реализовывается, исследователи определят все функции генов и разработают возможности использования полученных данных. Эти данные будут использованы в генно-терапевтических работах для лечения и предупреждения наследственных болезней.

Теоретически генную терапию можно проводить как в отношении соматических, так и половых клеток. При соматической генной терапии изменения, внесенные в геном пациента, не передаются потомству. Целью генной терапии, воздействующей на половые клетки, является передача генетических изменений последующим поколениям. Этот вид генной терапии сегодня не применяют, хотя широко обсуждают возможность генетической модификации половых клеток, ее последствия и связанные с этим этические проблемы.

При генной терапии чаще всего используют метод внесения терапевтического гена. Разрабатывают также методы коррекции дефектных генов (при мутациях, изменяющих небольшой участок ДНК), замены дефектного гена нормальным, методы усиления экспрессии нормального гена, восстановления экспрессии блокированного гена или методы блокады экспрессии болезнетворного гена.

Для введения терапевтического гена в клетки пациента используют специальные генные носители (векторы). При этом одной из самых сложных проблем является разработка подходов, обеспечивающих специфическую, эффективную и безопасную доставку генетического материала в соответствующие клетки-мишени пациента. Проблема доставки гена значительно усложняется в тех случаях, когда необходимо перенести большой ген (вектора имеют ограниченную емкость), особенно в клеточное ядро. Правильное внесение гена обеспечивает его функционирование в течение всей жизни человека и полное излечение пациента от соответствующего заболевания.

С точки зрения генной терапии, самыми простыми болезнями являются моногенные болезни, те, которые требуют работы с одним геном, например, гемофилия, мышечная дистрофия Дюшенна, серповидно-клеточная анемия

Таким образом, биотехнология, на которую всегда возлагались огромные надежды, начинает приносить плоды не только в научных лабораториях, но и в больницах.

Источник:mednovosti.ru